Trasparenza
A partire dal 2005, l’Organizzazione Mondiale della Sanità ha approvato una risoluzione per rendere obbligatoria l’identificazione univoca di tutti i trial clinici. Ogni studio di ricerca sull’uomo deve essere registrato in un database pubblicamente accessibile prima dell’arruolamento del primo partecipante. A questo fine è stata creata la piattaforma internazionale dei registri dei trial clinici che archivia le informazioni sulle sperimentazioni registrate. Tutti i cittadini, a maggior ragione se pazienti, hanno infatti il diritto di conoscere i risultati della ricerca clinica. I ricercatori hanno il dovere di rendere disponibili pubblicamente i risultati delle loro ricerche.
Consenso
La costituzione italiana stabilisce il principio secondo il quale nessuno può essere sottoposto a trattamenti medici contro la propria volontà. Per partecipare a uno studio clinico i pazienti devono dunque sottoscrivere il consenso informato, presupposto imprescindibile per la legittimità dell’attività medica. Questo documento, parte integrante della nota informativa, illustra lo scopo dello studio, i benefici attesi, i rischi conosciuti e le responsabilità del paziente. L’intera nota informativa deve essere oggetto di un colloquio tra medico e paziente prima dell’adesione allo studio.
Privacy
A partire dal 2018, la diffusione dei dati personali, così come il diritto all’obblio dei cittadini dell’Unione Europea, sono disciplinati dal Regolamento europeo per la protezione dei dati personali (GDPR). Questo documento ha stabilito norme ancora più stringenti sulla protezione dei dati medici. Negli studi clinici è pertanto garantita la privacy dei partecipanti, i cui dati vengono criptati fino a risultare pseudoanonimizzati.
Comitato Etico
Qualunque studio clinico deve essere valutato e approvato dal comitato etico dell’ospedale dove si svolge. L’obiettivo principale di questo organo è la tutela dei diritti, della sicurezza e del benessere dei soggetti che aderiscono alla ricerca clinica. Per legge, il comitato etico deve essere formato da direttore sanitario, due clinici, un medico di Medicina generale, farmacista, farmacologo, statistico, legale, un rappresentante del settore infermieristico e uno delle associazioni di volontariato. Tuttavia, può includere altri specialisti a seconda del tipo di ricerca clinica.
Le fasi
Il metodo della ricerca clinica prevede diverse fasi. Qui di seguito sono descritte quelle relative allo sviluppo di un farmaco, il cui sviluppo richiede complessivamente tra i 7 e i 10 anni. Ciascuno di essi deve infatti passare per tre fasi di sperimentazione, ognuna delle quali prevede la stesura di un protocollo di studio.
La Fase I ha come obiettivo principale l’accertamento della sicurezza e della tollerabilità del nuovo trattamento. Quest’ultimo viene somministrato a un piccolo gruppo di volontari sani, generalmente poche decine. Tuttavia, nel caso di studi su alcune categorie di trattamenti, come antitumorali o immunosoppressori, non è possibile coinvolgere volontari sani: Il trattamento viene somministrato con schemi di dosaggio che aumentano gradualmente fino a raggiungere la dose appropriata e ne vengono valutati gli eventuali effetti collaterali.
Nella Fase II viene indagata l’efficacia e la tollerabilità del trattamento, stilando un primo bilancio tra rischi e benefici. Il campione è formato da persone affette dalla malattia in questione ed è numericamente più consistente. In questa fase, quando è possibile, i soggetti coinvolti sono divisi in due gruppi: il gruppo sperimentale, al quale viene somministrato il trattamento sperimentale, e il cosiddetto gruppo di controllo al quale viene somministrato il placebo, una sostanza inerte. Lo studio passa alla fase successiva solose il trattamento mostra robusti benefici.
Durante la Fase III vengono valutate efficacia e sicurezza del nuovo trattamento rispetto ad altri già in uso, definiti gold standard. Generalmente durante queste fasi i soggetti coinvolti sono in numero più elevato. L’obiettivo di ogni nuovo farmaco rispetto alla malattia che si prefigge di curare deve essere quello di superare gli altri farmaci già in commercio, in termini di capacità di curarla o di alleviarne i sintomi in termini di innocuità, tollerabilità e qualità di vita.
Quando infine il nuovo farmaco ha dimostrato di avere un’efficacia sufficiente in rapporto agli eventuali rischi, tutti i dati derivati dalle valutazioni precliniche e cliniche sono raccolti in un rapporto che viene sottoposto all’autorità competente per richiederne la registrazione e l’autorizzazione alla commercializzazione. La Fase IV è costituita da studi, i cosiddetti post marketing, utili a controllare gli effetti collaterali a lungo termine del farmaco utilizzato su un numero molto più elevato di pazienti.