RICERCA CLINICA

La scoperta di nuovi farmaci e trattamenti si accompagna inevitabilmente a incertezze relative agli effetti e all’efficacia. Per compensare il più possibile l’indeterminatezza, diminuire il margine di imprevedibilità, ridurre al minimo la frequenza degli errori e la gravità dei relativi esiti, è necessario valutare i nuovi trattamenti attraverso sperimentazioni corrette e rigorose. Per sperimentazione clinica si intendono tutte le ricerche condotte sull’uomo, le quali possono essere sperimentali o osservazionali.

  • Uno studio osservazionale non prevede alcun intervento esterno rispetto alla condizione in studio, ma una semplice osservazione del corso degli eventi.
  • La semplice osservazione non è sufficiente per documentare l’efficacia di un trattamento: bisogna accumulare una serie di prove che derivano da esperimenti scientifici che permettano di dare un giudizio basato su esperienze ripetibili e verificabili. Per valutare se il cambiamento osservato sia attribuibile a un intervento determinato è necessario condurre studi sperimentali che prevedano un campione adeguato, un trattamento di confronto e procedimenti per verificare che il risultato non dipenda dal caso, da errori o da altri fattori. Il modello di riferimento è lo studio clinico controllato randomizzato.

CONSAPEVOLEZZA

Il progetto ECRAN, acronimo di European Communication on Research Awareness Needs, ha l’obiettivo di spiegare in modo semplice tutto ciò che c’è da sapere per prendere parte all’importante processo degli studi clinici. Il progetto è stato finanziato dal Settimo Programma Quadro dell’Unione Europea e coordinato dall’IRCCS Istituto Mario Negri.

IL PAZIENTE È PROTAGONISTA

I pazienti che partecipano agli studi clinici sono attori centrali in tutto il procedimento sperimentale e sono incoraggiati a fare domande ed esprimere le loro preoccupazioni in qualsiasi fase dello studio. Sono invitati a tenere un diario e a elencare tutte le domande che desiderano porre al proprio medico durante le visite.

I pazienti possono inoltre essere accompagnati da un parente o da un amico, che li aiuta a ricordare domande e risposte. I pazienti che partecipano a uno studio clinico hanno il diritto di interrompere lo studio in qualsiasi momento. Anche gli sperimentatori, qualora avessero motivo di ritenere che lo studio può arrecare danno al paziente, possono decidere di fargli interrompere lo studio.

Naturalmente tutti i farmaci sperimentali comportano un certo grado di rischio, e i pazienti dovrebbero discutere tali rischi con il proprio medico prima di decidere se partecipare. Generalmente, tra i possibili rischi ci sono effetti indesiderati sconosciuti o più severi di quelli riscontrati nei precedenti studi clinici; una minore efficacia rispetto al previsto; e, negli studi randomizzati, l’impossibilità di scegliere il trattamento che si dovrà assumere.