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Target therapy: cosa sono e come funzionano

Le target therapy (“terapie a bersaglio molecolare” in italiano) sfruttano specifiche caratteristiche di un tumore per rallentarne o inibirne la crescita. Quest’ultima è regolata da particolari molecole che sono sovrabbondanti nelle cellule tumorali rispetto a quelle sane. Dalla loro conoscenza deriva la messa a punto di strategie per bloccarne l’attività. Quindi occorre verificare se sono presenti nel tumore di una paziente per poter agire di conseguenza.

La rivoluzione delle target therapy sta quindi nel fatto che il cancro viene curato non sulla base della sua sede, ma sul suo “identikit molecolare”. Come sappiamo, non esiste infatti “il” tumore, ma un gruppo di neoplasie molto vasto, con caratteristiche diverse da persona a persona. La nuova oncologia moderna si basa proprio su questo principio: una terapia “su misura”, basata sulle caratteristiche specifiche del paziente e del tumore che sta combattendo.

La storia della target therapy inizia una cinquantina di anni fa. È infatti il 1971 quando sul New England Journal of Medicine viene pubblicato un articolo nel quale per la prima volta si afferma che i tumori, per crescere, utilizzano una sostanza – allora ignota – per crearsi un sistema di rifornimento di sangue dedicato. Da allora, molti ricercatori si dedicarono allo studio di questo fenomeno, chiamato angiogenesi (dal greco angéion “vaso” + génesi “creazione”). Il primo tumore per il quale questo approccio si dimostrò efficace fu la leucemia mieloide cronica, grazie a imatinib, un farmaco inibitore di un enzima responsabile della crescita tumorale. Era il 1999 e la rivoluzione di questa scoperta fu tale da guadagnarsi la copertina del Time del 2001. Da quel momento sono molte le neoplasie nelle quali sono state individuate molecole simili, e il tumore al seno è una di quelle più “profilate” da questo punto di vista.

Tumore al seno: quali bersagli molecolari esistono?

Nel tumore al seno, il bersaglio molecolare più noto è sicuramente HER2, anche perché fu tra i primi a essere scoperto in oncologia. Si tratta di un recettore responsabile della crescita incontrollata delle cellule malate. Il recettore è una proteina che si trova sulla superficie della cellula e che, agganciandosi ad altre proteine prodotte dall’organismo con un meccanismo “chiave-serratura”, attiva il processo di moltiplicazione cellulare. I recettori HER2 sono presenti in sovrabbondanza in circa il 15-20% dei tumori al seno. Prima delle target therapy, le pazienti che presentavano questa caratteristica avevano una prognosi peggiore, mentre oggi la situazione è radicalmente cambiata grazie ai farmaci anti-HER2.

Esistono però anche altri “punti deboli” molecolari conosciuti – e sfruttati – nel tumore al seno. Ad esempio mTOR, che è una proteina coinvolta nella replicazione cellulare e che si trova iperattiva nei tessuti tumorali. Oppure le cosiddette chinasi ciclina-dipendenti, enzimi anche questi responsabili della replicazione delle cellule tumorali.

Oggi esistono numerose terapie a bersaglio molecolare per il tumore al seno che, sulla base dell’identikit molecolare del “nemico”, permettono di impedirne la crescita, oppure addirittura di accelerare la morte delle cellule impazzite che lo compongono. Sul nostro sito web, nella pagina dedicata alle terapie, trovate una sezione dedicata alle target therapy nella quale potete trovare numerose informazioni utili sia per pazienti che per caregiver.